با ظهور روش‏های ویرایش ژن، از جمله تکنولوژی‏های ZFN، TALEN و CRISPR-Cas9، ژنوم‌ گونه-های مختلف به راحتی قابل ویرایش هستند. از این روش‏ها در غیرفعال‌سازی ژن‏های خاص در گونه‏ های مختلف جهت بهبود صفات تولیدی و افزایش محصول، بهبود بیماری‌های مختلف انسانی، کاهش انتقال بیماری-های مشترک انسان و حیوان، غیر فعال کردن ژن‌های درگیر در بیماری‏های مختلف، مقاومت به پاتوژن و در نهایت اصلاح و درمان اختلالات ژنتیکی استفاده می‏شود.

جهت دستیابی به قابلیت‌های این مکانیسم‏های ویرایشی به بهبود برخی از محدودیت‌ها مانند تعیین هدف اختصاصی، انتقال آنزیم نوکلئاز هدفمند، توالی DNA دهنده و همچنین مکانیسم‌های ترمیم DNA نیاز است. در واقع کیفیت انتقال، شناسایی اهداف اختصاصی، درک بهتر از مکانیسم‌های ویرایش DNA و شناسایی راه‌هایی برای ارتقاء مکانیسم ترمیم نوترکیبی ، تمرکز اصلی در سیستم‏های ویرایش ژنومی است. این پیشرفت‏ها فرصت‌های بی‌شماری را فراهم آورده است که به درک ما از عملکردهای پیچیده ژن و مکانیزم‌های بیماری، شناسایی جهش‌های مختلف بیماری‌زا و اصلاح ژنوم کمک می‏کند.

در این دوره آخرین دستاوردهای علم ویرایش ژنی با سیستم های ZFN,TALEN,CRISPR ارائه خواهد شد. سپس به بررسی کاربرد این سیستم ها در حال حاضر در مسیر کلینیک و بالین می پردازیم. همچنین در این راستا دانشجویان با حداقل 2 نرم افزار طراحی sgRNA به طور کامل آشنا خواهند شد و آموزش های جامع داده می شود.